应用皮质类固醇治疗血管瘤由Zarem与Edgerton于1967年首先报告，迄今已有30余年的历史。

1968年，Fost等用皮质类固醇治疗6例小儿血管瘤也获得成功。1971年Hiles等报道3例，也取得了满意的效果。以后文献报道逐渐增多，疗效肯定。对于快速生长的真性血管瘤，皮质类固醇已经成为首选治疗药物，但其最佳剂量、治疗方案或疗效如何，仍有不同意见。最初采用的泼尼松剂量为1～3mg/(kg·d)，后来剂量逐渐增大。研究表明，5mg/(kg·d)的疗效优于3mg/(kg·d)，但因缺乏对照试验，最佳用药剂量仍不清楚。

研究显示，对于大多数婴幼儿血管瘤患儿，口服泼尼松或泼尼松龙有确切疗效，可终止血管瘤生长或使其消退。迄今中文文献报道877例患者，泼尼松平均剂量2.1mg/(kg·d)，平均有效率为91.33%。英文文献报道184例患者，泼尼松平均剂量2.9mg/(kg·d)，平均用药1.8个月然后减量，其有效率达84%。根据多数报告，90%以上的病例在用药后2～4周内肿瘤停止生长，或开始退化。但近40%的病例在减量后出现“反跳”，因而疗程不宜过短（2～3周）。中文文献报道的反跳率较低，可能与用药时间较长有关（但多数报道未提供用药时间）。分析文献，由于用药方案及评价标准不一，有效率差别甚大，自39%～100%不等。有些作者报道的有效率偏低，原因是包括稳定期病变、静脉畸形或将“反跳”生长视为失败。有些作者报道的有效率则偏高，例如Sadan和Wolach短期内使用大剂量皮质类固醇[平均剂量4.5mg/(kg·d)]，有效率达93%。如严格按照文献纳入及排除标准进行调整，则90%的有效率是可信的。
对于皮质类固醇的量－效关系，目前尚无随机对照的系统研究。研究显示，剂量小于2mg/(kg·d)时，有效率及不良反应率均低；2～3mg/(kg·d)的有效率为75%，大于3mg/(kg·d)的有效率最高，达94%，但不良反应增加。
关于皮质类固醇治疗血管瘤的机制，目前尚不完全清楚。综合文献分析，认为婴幼儿血管瘤的内皮细胞均未成熟，多呈胚胎型。类固醇激素具有抑制未成熟的血管内皮细胞和成纤维细胞增生的作用，从而使瘤体停止生长，体积缩小，甚至完全消退。
根据皮质类固醇的药理作用，儿童长期使用肾上腺皮质激素，可抑制生长发育，降低机体抵抗力，但短期（6个月以内）冲击量应用泼尼松不会发生致命性不良反应，停药后将会出现快速生长期。已报道的不良反应主要有满月脸、食欲改变、兴奋（夜间烦躁）、多尿、多毛、鹅口疮等。未发现严重感染、出血和肾上腺皮质机能不全等并发症。但值得注意的是，大剂量应用皮质类固醇可抑制下丘脑－垂体－肾上腺轴，引起高血压。如不进行特殊检查，往往会被忽视。
泼尼松为短效类药物，一次剂量在50mg以下，对ACTH的作用历时24～36h，给药后36～48h，对HPA轴的反馈抑制作用即已消失。采用大剂量短期疗法，隔日早晨顿服，较符合人体肾上腺分泌规律，减少不良作用，降低下丘脑－垂体－肾上腺轴的抑制作用，使2次投药的中间血浆类固醇浓度降低，垂体功能有一定恢复。故临床上以采用隔日用药方案为宜。
目前国内比较认同的治疗方案为：口服泼尼松（4～5mg/kg，总量不超过50mg），隔日晨起一次顿服，共服8周（第1～8周）。第9周减量1/2。第10周，每次服10mg。第11周，每次服5mg。第12周停服，完成1个疗程。如需继续第2、第3疗程，可间隔4～6周重复。
为减少和预防泼尼松不良作用的发生，给药前应排除患儿一些感染性疾病如:结核病、脓疱病、水痘等，详细记录血管瘤的部位、大小、范围、色泽、类型并拍照。测体重，进行血常规、出凝血时间及血小板计数检查。治疗期间应定期监测小儿的生长和发育情况，同时服用维生素A、D、B1、C以及钙片等。